Dozu 3.5 milyon dolar olan en kıymetli ilaç Hemgenix onaylandı

ABD sıhhat düzenleyicileri kan pıhtılaşma bozukluğu için tek seferlik 3,5 milyon dolarlık bir tedavi olan Hemofili için birinci gen terapisini onayladı.

ABD Besin ve İlaç Dairesi (FDA), öncelikle erkekleri etkileyen genetik bozukluğun daha az yaygın formu olan Hemofili B’li yetişkinler için bir İntravenöz tedavi olan Hemgenix’i onayladı. Şu anda hastalar kanın pıhtılaşmasına yardımcı olan ve kanamayı önleyen bir proteini sık ve kıymetli bir biçimde IV (damar yoluyla) olarak alıyor.

2 MİLYON DOLARLIK SMA İLACINI GEÇTİ

DonanımHaber’d yer alan ayrıntılara göre merkezi Pennsylvania’da bulunan ilaç üreticisi CSL Behring, FDA onayından kısa bir müddet sonra 3,5 milyon dolarlık fiyat etiketini açıklayarak, ilacının sonuçta sıhhat bakım maliyetlerini azaltacağını zira hastaların daha az kanama hadisesi yaşayacağını ve daha az pıhtılaşma tedavisine muhtaçlık duyacağını söyledi.

Ulusal Tıp Kütüphanesi tarafından aktarılan bir araştırmaya nazaran, bu fiyat Hemgenix’i dünyanın en değerli ilacı yapıyor ve Novartis’in Spinal Müsküler Atrofi (SMA) için uyguladığı, doz başına yaklaşık 2 milyon dolara mal olan ve tıpkı vakitte tek dozluk bir ilaç olan Zolgensma gen terapisini de geride bırakıyor.

İLACIN ÖDEMESİNİ DEVLET YA DA SİGORTA YAPACAK

ABD’deki birden fazla ilaçta olduğu üzere, yeni tedavinin maliyetinin birçok, özel planlar ve devlet programları da dahil olmak üzere hastalar tarafından değil, sigortacılar tarafından ödenecek.

Onlarca yıl süren araştırmalardan sonra gen tedavileri, insanların genetik kodunda gömülü olan mutasyonları değiştirebilen yahut düzeltebilen ilaçlarla kanserlerin ve ender kalıtsal hastalıkların tedavisini tekrar şekillendirmeye başladı. Hemgenix, hemofili için bu çeşitten birinci tedavi ve öteki birkaç ilaç üreticisi de hastalığın daha yaygın formu olan Hemofili A için gen tedavileri üzerinde çalışıyor.